Новая генная терапия могла бы буквально прекратить смертельную болезнь мозга — Код НЛО | UFO code

Генная терапия с помощью ВИЧ Adrenoleukodystrophy (ALD) является редким расстройством, вызванным мутацией гена.

Новая генная терапия могла бы буквально прекратить смертельную болезнь мозга

Новая генная терапия могла бы буквально прекратить смертельную болезнь мозга

Генная терапия с помощью ВИЧ

Adrenoleukodystrophy (ALD) является редким расстройством, вызванным мутацией гена. Дети, унаследовавшие этот ген, приняли участие в новом исследовании, проверяющем эффективность новой генной терапии, которая получает некоторую неожиданную помощь от ВИЧ.

ALD заставляет нервные клетки в мозге умирать. Дети с расстройством обычно начинают проявлять симптомы в возрасте 7 лет и после этого перестают быть способными ходить, разговаривать, есть, видеть, слышать или даже думать. После диагностики большинство из них не выживает более 5 лет. Предыдущие методы лечения включают трансплантацию костного мозга, которая возможна только с совместимым донором или трансплантацией пуповинной крови, что возможно только в том случае, если оно было спасено при рождении. Поэтому важно и многообещающе, что впервые впервые болезнь была подавлена с использованием генной терапии.

В исследовании, опубликованном в журнале New England Journal of Medicine, было включено 17 мальчиков в возрасте от 4 до 13 лет, так как каждый из 20 000 мальчиков наследует болезнь, а через два года после  генной терапии 15 мальчиков функционировали без каких-либо очевидных ALD симптомы.

Лечение неизлечимых

В то время как это в основном затрагивает мальчиков, а иногда мужчин, в среднем 1 из каждых 18 000 человек будет затронуто ALD. Болезнь является быстротекущей и наиболее отвратительной по своим симптомам. К сожалению, два мальчика в исследовании закончили тем, что ушли, потому что их АЛД слишком быстро продвигались для терапии, а другие потому, что они ушли, чтобы провести пересадку костного мозга. Но по сравнению с другими существующими методами лечения этого агрессивного и тяжелого заболевания эта новая генная терапия до сих пор оказалась чрезвычайно успешной. Д-р Джим Уилсон, директор программы генной терапии в Медицинской школе Perelman Университета Пенсильвании, которая не участвовала в исследовании, заявила: «Для меня это работает».

Генная терапия может спасти жизнь пациентов с АЛД

Это исследование началось с д-ра Амбер Зальцмана, математика и заинтересованного тетя мальчика с диагнозом ALD. Она сказала, что «внезапно он теряет свои способности. Он падает на ваших глазах».

Есть много людей, которые скептически относятся к генной терапии , поскольку предыдущие исследования иногда заканчивались фатальными осложнениями . Но, искусственно создавая инвалидную форму ВИЧ, гены можно безопаснее вставлять в клетки человека, чем при использовании других носителей. Кто бы мог предположить, что ВИЧ может спасти жизни. Теперь, предлагая и следуя за помощью с помощью ВИЧ-инфекции, как вы могли догадаться, было много скептицизма.

Это только одно исследование в борьбе с тяжелой и безжалостной болезнью. Однако его результаты объективно замечательны. Если эти результаты могут быть воспроизведены, и эта терапия может быть дополнительно исследована и подтверждена, страдальцы ALD могут иметь более ощутимую надежду в будущем.

Нравится
Не нравится
RSS
Нет комментариев. Ваш будет первым!

Другие новости

Подводные НЛО

Как будто понимая свое превосходство, загадочный объект даже не пытался скрыться и крутился около военных

Лекарь из иного мира

Туманная фигура слегка покачнулась в дверях, и из её горящих глаз ударили в Бориса два луча света." Конец сентября 1991 года. Самое начало бабьего лета. Город Батайск Ростовской области. Семь часов вечера.

Авторизация

Поделиться ...